Исследователи из Университета Миннесоты завершили первое клиническое исследование на людях, в ходе которого тестировали технологию редактирования генов CRISPR/Cas9 для помощи иммунной системе в борьбе с поздними стадиями раковых заболеваний желудочно-кишечного тракта. Полученные недавно опубликованные в журнале Lancet Oncology результаты демонстрируют положительные показатели безопасности и потенциал эффективности нового метода терапии.
В исследовании ученые использовали систему CRISPR/Cas9 для модификации типа иммунных клеток, известных как инфильтрирующие опухоль лимфоциты (TIL). Отключив ген под названием CISH, исследователи обнаружили, что модифицированные клетки TIL стали лучше распознавать и атаковать раковые клетки.
Лечение было протестировано на 12 пациентах с высокой степенью метастазирования и конечной стадией заболевания, причем оно оказалось безопасным в целом, без серьезных побочных эффектов, связанных с редактированием генов. У нескольких участников испытания рост опухоли прекратился, а один пациент продемонстрировал полный ответ организма, означающий исчезновение метастатических опухолей спустя несколько месяцев, и они не вернулись снова больше двух лет спустя. В отличие от других методов лечения рака, которые требуют постоянного введения доз препаратов, данная модификация ДНК постоянна и встроена в Т-клетки изначально.
Команда исследователей успешно ввела пациентам более 10 миллиардов модифицированных ТИЛ без негативных последствий, доказав осуществимость генетического изменения ТИЛ без потери способности размножаться до больших количеств в лабораторных условиях, соответствующих требованиям клинических испытаний, что ранее никогда не удавалось сделать.
Хотя полученные результаты внушают оптимизм, процесс пока остается дорогостоящим и сложным. Ведутся усилия по упрощению производства и лучшему пониманию причин столь эффективного воздействия терапии именно на одного пациента с полным выздоровлением, чтобы усовершенствовать подход в будущих исследованиях.
В исследовании ученые использовали систему CRISPR/Cas9 для модификации типа иммунных клеток, известных как инфильтрирующие опухоль лимфоциты (TIL). Отключив ген под названием CISH, исследователи обнаружили, что модифицированные клетки TIL стали лучше распознавать и атаковать раковые клетки.
Лечение было протестировано на 12 пациентах с высокой степенью метастазирования и конечной стадией заболевания, причем оно оказалось безопасным в целом, без серьезных побочных эффектов, связанных с редактированием генов. У нескольких участников испытания рост опухоли прекратился, а один пациент продемонстрировал полный ответ организма, означающий исчезновение метастатических опухолей спустя несколько месяцев, и они не вернулись снова больше двух лет спустя. В отличие от других методов лечения рака, которые требуют постоянного введения доз препаратов, данная модификация ДНК постоянна и встроена в Т-клетки изначально.
Команда исследователей успешно ввела пациентам более 10 миллиардов модифицированных ТИЛ без негативных последствий, доказав осуществимость генетического изменения ТИЛ без потери способности размножаться до больших количеств в лабораторных условиях, соответствующих требованиям клинических испытаний, что ранее никогда не удавалось сделать.
Хотя полученные результаты внушают оптимизм, процесс пока остается дорогостоящим и сложным. Ведутся усилия по упрощению производства и лучшему пониманию причин столь эффективного воздействия терапии именно на одного пациента с полным выздоровлением, чтобы усовершенствовать подход в будущих исследованиях.
