Впервые в истории медицины терапия стволовыми клетками была применена для лечения spina bifida у плода во время беременности. Результаты клинического исследования I фазы, опубликованные в журнале The Lancet, показывают, что лечение безопасно и демонстрирует первые признаки улучшения подвижности и общего состояния здоровья после рождения у шести детей с расщелиной позвоночника, пролеченных с помощью этого нового подхода.
Spina bifida (расщелина позвоночника) — это врожденный порок развития, при котором часть спинного мозга остается открытой во время внутриутробного развития. Это приводит к истечению спинномозговой жидкости и повреждению спинного мозга до рождения, вызывая пожизненную инвалидность, включая паралич, трудности при ходьбе и проблемы с контролем функций мочевого пузыря и кишечника.
В настоящее время это состояние можно лечить с помощью операции во втором триместре беременности, закрывая обнаженный участок спинного мозга для предотвращения дальнейших повреждений. Такая операция может предотвратить развитие некоторых аномалий головного мозга и улучшить подвижность, но более половины прооперированных детей впоследствии все же не могут ходить самостоятельно.
Добавив терапию стволовыми клетками к этой хирургической процедуре, доктор Ван и его коллеги стремились не только предотвратить дальнейшее повреждение, но и обратить вспять часть ущерба, уже нанесенного spina bifida к моменту операции. В лечении используются мезенхимальные стволовые клетки, полученные из плаценты (PMSCs). Эти клетки были выделены из донорских плацент, собранных у пациенток Калифорнийского университета в Дэвисе, давших на это согласие.
В клиническое исследование CuRe (Клеточная терапия для внутриутробного восстановления миеломенингоцеле) были включены шесть женщин, чьи плоды имели диагноз миеломенингоцеле — наиболее тяжелую форму spina bifida. Лечение проводилось в Медицинской школе Калифорнийского университета в Дэвисе. Во время фетальной хирургии живые PMSCs наносились непосредственно на открытый участок спинного мозга, чтобы уменьшить воспаление, способствовать заживлению и защитить нервную ткань.
У всех шести младенцев после рождения наблюдалось целостное восстановление спинного мозга, не было признаков инфекции или аномального роста тканей. Магнитно-резонансная томография подтвердила, что аномалии головного мозга, типичные для spina bifida, исчезли у каждого ребенка. Никаких серьезных побочных эффектов не было зарегистрировано ни во время исследования, ни в период последующего наблюдения. Все шесть детей будут продолжать проходить регулярные обследования до шестилетнего возраста для мониторинга долгосрочной безопасности лечения.
После десяти лет доклинических разработок, включая успешное лечение spina bifida у овец, это исследование знаменует собой первый случай применения терапии стволовыми клетками для лечения данного заболевания во время беременности. Основной целью исследования CuRe I фазы было подтверждение безопасности этого подхода. В настоящее время уже проводится исследование I/IIa фазы для оценки долгосрочной безопасности и эффективности лечения стволовыми клетками.