Генная терапия MYR-101 продемонстрировала способность восстанавливать миелин и улучшать неврологические функции у детей с болезнью Канавана — смертельным генетическим заболеванием, вызванным мутациями в гене ASPA. Это приводит к накоплению N-ацетиласпартата (NAA) и разрушению миелиновой оболочки нервных волокон.
Ключевым нововведением терапии MYR-101 является использование специально сконструированного вирусного вектора (rAAV-Olig001), который целенаправленно доставляет функциональную копию гена ASPA в олигодендроциты — клетки, ответственные за выработку миелина в ЦНС. Это первый подход, нацеленный непосредственно на причину демиелинизации.
В исследовании фазы I/II восьми детям была проведена однократная интрацеребровентрикулярная инфузия препарата. Через 12–24 месяца были зафиксированы следующие результаты:
Профиль безопасности терапии был признан благоприятным; все зарегистрированные нежелательные явления были легкими и временными.
Успех данной терапии, имеющей статусы RMAT, Orphan Drug и Fast Track, может стать сдвигом в лечении не только болезни Канавана, но и других демиелинизирующих заболеваний и лейкодистрофий, открывая путь для targeted-терапий, исправляющих первопричину болезни.
Ключевым нововведением терапии MYR-101 является использование специально сконструированного вирусного вектора (rAAV-Olig001), который целенаправленно доставляет функциональную копию гена ASPA в олигодендроциты — клетки, ответственные за выработку миелина в ЦНС. Это первый подход, нацеленный непосредственно на причину демиелинизации.
В исследовании фазы I/II восьми детям была проведена однократная интрацеребровентрикулярная инфузия препарата. Через 12–24 месяца были зафиксированы следующие результаты:
- Биохимическая эффективность: Концентрация NAA в спинномозговой жидкости снизилась более чем на 80%, что свидетельствует о восстановлении ферментативной активности ASPA в мозге.
- Структурное улучшение: Синтетическая МРТ зафиксировала статистически значимое увеличение уровня миелинизации в головном мозге.
- Клинический прогресс: Отмечено улучшение показателей по шкалам раннего развития (Mullen Scales of Early Learning).
Профиль безопасности терапии был признан благоприятным; все зарегистрированные нежелательные явления были легкими и временными.
Успех данной терапии, имеющей статусы RMAT, Orphan Drug и Fast Track, может стать сдвигом в лечении не только болезни Канавана, но и других демиелинизирующих заболеваний и лейкодистрофий, открывая путь для targeted-терапий, исправляющих первопричину болезни.
