Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии.
"Casgevy"- первый лицензированный препарат, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за создание которого его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году.
Препарат Casvegy применяется путем забора стволовых клеток из костного мозга и используют CRISPR-Cas9 для редактирования генов, кодирующих гемоглобин в этих клетках. Инструмент редактирования генов основан на РНК-молекуле, которая направляет фермент Cas9 к нужному участку ДНК, где фермент производит разрез. Когда Cas9 достигает гена, целью Casgevy, известного как BCL11A, он разрезает обе цепи ДНК.
Перед тем как геномодифицированные клетки возвращаются в организм, пациенты должны пройти курс симптоматического лечения. После этого, пациенту, возможно, придется провести в стационаре не менее месяца, пока измененные клетки приживутся в костном мозге и начнут вырабатывать эритроциты со стабильной формой гемоглобина.
Лечение может применяться на пациентах в возрасте 12 лет и старше "после тщательной оценки его безопасности, качества и эффективности". Испытания в области применения препарата продолжаются.
Источник:
"Casgevy"- первый лицензированный препарат, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за создание которого его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году.
- Терапия была разработана фармацевтической компанией Vertex Pharmaceuticals в Бостоне, Массачусетс, и биотехнологической компанией CRISPR Therapeutics в Цуге, Швейцария.
- Около 15 тысяч человек в Великобритании страдают серповидноклеточной анемией. Пациенты с бета-талассемией нуждаются в переливании крови каждые 3-5 недель. Применение терапии может избавить пациента от необходимости постоянного лечения на долгие годы, потенциально на всю жизнь. В результате тестирования препарата 97% пациентов (28 человек) на год избавились от приступов боли, которая сопровождает заболевание.
- Исследователи также проверили лечение тяжелой формы β-талассемии, которая обычно лечится переливанием приблизительно раз в месяц. В этом исследовании 54 человека получили Casgevy, из которых 42 принимали участие достаточно долго, чтобы предоставить промежуточные результаты. В результате 93% пациентов (39 человек) не нуждались в переливании в течение одного года.
Препарат Casvegy применяется путем забора стволовых клеток из костного мозга и используют CRISPR-Cas9 для редактирования генов, кодирующих гемоглобин в этих клетках. Инструмент редактирования генов основан на РНК-молекуле, которая направляет фермент Cas9 к нужному участку ДНК, где фермент производит разрез. Когда Cas9 достигает гена, целью Casgevy, известного как BCL11A, он разрезает обе цепи ДНК.
Перед тем как геномодифицированные клетки возвращаются в организм, пациенты должны пройти курс симптоматического лечения. После этого, пациенту, возможно, придется провести в стационаре не менее месяца, пока измененные клетки приживутся в костном мозге и начнут вырабатывать эритроциты со стабильной формой гемоглобина.
Лечение может применяться на пациентах в возрасте 12 лет и старше "после тщательной оценки его безопасности, качества и эффективности". Испытания в области применения препарата продолжаются.
Источник:
