По данным постмаркетинговых исследований препарата цилтакабтагена аутолейцела (цилта-цела), проведенных американскими учеными, его эффективность в клинической практике соответствует результатам предварительных испытаний. Отчет об этом был опубликован в журнале Blood.
В отличие от других CAR-T-препаратов, цилта-цел нацелен не на универсальный рецептор В-лимфоцитов CD19, а на рецептор фактора некроза опухоли BCMA, который играет ключевую роль в созревании этих клеток. Препарат получил одобрение для применения при устойчивой или рецидивирующей множественной миеломе в США в 2022 году.
Сурбхи Сидана из Стэнфордского университета и его команда проанализировали результаты постмаркетингового исследования CARTITUDE-1, проведенного в 16 клиниках США. В исследование вошли 255 пациентов, которые ранее прошли в среднем шесть курсов химиотерапии. Лейкоферез был выполнен у всех, и 236 из них получили цилта-цел. При этом 56% пациентов не соответствовали критериям включения в исследование.
Технические сбои при первой попытке произошли в 6% случаев, а в целом — в 1%. Эффективность терапии была отмечена у 89% пациентов, получивших цилта-цел, из которых 70% достигли полной ремиссии. Среди 191 участника с качественными CAR-T-лимфоцитами показатели составили 94% и 74% соответственно, а после предварительной лимфодеплеции (152 пациента) — 95% и 76%. За медианный период наблюдения в 13 месяцев медианная выживаемость без прогрессирования не была достигнута, однако на 12-й месяц она составила 68%.
Синдром выброса цитокинов наблюдался у 75% участников (тяжелый — у 5%), синдром ICAN — у 14% (тяжелый — у 4%), а отсроченная нейротоксичность — у 10%. Несвязанная с рецидивом заболевания смертность составила 10%, в основном из-за инфекций. У 5,5% пациентов развились другие первичные злокачественные образования, а у 1,7% — гематологические.
Таким образом, применение цилта-цела для лечения устойчивой или рецидивирующей множественной миеломы в клинической практике продемонстрировало эффективность, сопоставимую с результатами предварительных испытаний, несмотря на то что более половины пациентов не соответствовали критериям включения. Ранее также были опубликованы результаты испытаний другого CAR-T-препарата — лизокабтагена маралейцела (лизо-цела) — который показал достаточную эффективность и безопасность в амбулаторных условиях (полная ремиссия наблюдалась у 54% участников).
В отличие от других CAR-T-препаратов, цилта-цел нацелен не на универсальный рецептор В-лимфоцитов CD19, а на рецептор фактора некроза опухоли BCMA, который играет ключевую роль в созревании этих клеток. Препарат получил одобрение для применения при устойчивой или рецидивирующей множественной миеломе в США в 2022 году.
Сурбхи Сидана из Стэнфордского университета и его команда проанализировали результаты постмаркетингового исследования CARTITUDE-1, проведенного в 16 клиниках США. В исследование вошли 255 пациентов, которые ранее прошли в среднем шесть курсов химиотерапии. Лейкоферез был выполнен у всех, и 236 из них получили цилта-цел. При этом 56% пациентов не соответствовали критериям включения в исследование.
Технические сбои при первой попытке произошли в 6% случаев, а в целом — в 1%. Эффективность терапии была отмечена у 89% пациентов, получивших цилта-цел, из которых 70% достигли полной ремиссии. Среди 191 участника с качественными CAR-T-лимфоцитами показатели составили 94% и 74% соответственно, а после предварительной лимфодеплеции (152 пациента) — 95% и 76%. За медианный период наблюдения в 13 месяцев медианная выживаемость без прогрессирования не была достигнута, однако на 12-й месяц она составила 68%.
Синдром выброса цитокинов наблюдался у 75% участников (тяжелый — у 5%), синдром ICAN — у 14% (тяжелый — у 4%), а отсроченная нейротоксичность — у 10%. Несвязанная с рецидивом заболевания смертность составила 10%, в основном из-за инфекций. У 5,5% пациентов развились другие первичные злокачественные образования, а у 1,7% — гематологические.
Таким образом, применение цилта-цела для лечения устойчивой или рецидивирующей множественной миеломы в клинической практике продемонстрировало эффективность, сопоставимую с результатами предварительных испытаний, несмотря на то что более половины пациентов не соответствовали критериям включения. Ранее также были опубликованы результаты испытаний другого CAR-T-препарата — лизокабтагена маралейцела (лизо-цела) — который показал достаточную эффективность и безопасность в амбулаторных условиях (полная ремиссия наблюдалась у 54% участников).
