Награда была вручена двум американским ученым за открытие нового механизма регуляции генов. Нобелевская ассамблея Каролинского института в Стокгольме объявила лауреатами Виктора Эмброса из Массачусетского университета и Гэри Равкана из Гарвардской медицинской школы «за открытие микроРНК и её роль в посттрансляционной регуляции генов». Все наши органы и ткани состоят из клеток разных типов, обладающих одинаковым набором генетической информации. Разнообразие клеточных типов, формирующих различные ткани, объясняется специфической регуляцией генов, что позволяет клеткам выполнять специализированные функции. Нарушение этой регуляции может привести к серьезным заболеваниям. В 1960-х годах было установлено, что в регуляции активности генов участвуют особые белки-факторы транскрипции, которые контролируют «переписывание» генетической информации с ДНК на мРНК, связываясь с определенными участками ДНК. С тех пор было выявлено множество факторов транскрипции, и считалось, что вопрос регуляции генов решен. Однако в 1993 году нынешние лауреаты Нобелевской премии сделали неожиданные открытия, описывающие новый уровень регуляции, который оказался важным и эволюционно сохраненным у всех организмов – от червей до человека.
Эмброс и Равкан независимо друг от друга исследовали два мутантных штамма круглых червей Caenorhabditis elegans, известные как lin-4 и lin-14, каждый из которых имел сбой в активации генетической программы развития. Эмброс клонировал ген с мутацией lin-4 и обнаружил, что он кодирует короткую некодирующую РНК длиной всего 22 нуклеотида. Эта микроРНК подавляет активность lin-14, однако механизм действия оставался неясным. Объединив усилия, Эмброс и Равкан, исследующий lin-14, выяснили, что последовательности lin-4 и lin-14, несмотря на различия в длине, комплементарны в определенных участках. Последующие эксперименты показали, что микроРНК lin-4 подавляет lin-14, связываясь с соответствующей комплементарной последовательностью своей мРНК на посттранскрипционной стадии, что блокирует продукцию белка lin-14. Хотя открытие нового принципа управления генной активностью в настоящее время не имеет прямого клинического применения, известно, что микроРНК могут служить биомаркерами некоторых опухолей и рассматриваются как потенциальные мишени для терапии.
Эмброс и Равкан независимо друг от друга исследовали два мутантных штамма круглых червей Caenorhabditis elegans, известные как lin-4 и lin-14, каждый из которых имел сбой в активации генетической программы развития. Эмброс клонировал ген с мутацией lin-4 и обнаружил, что он кодирует короткую некодирующую РНК длиной всего 22 нуклеотида. Эта микроРНК подавляет активность lin-14, однако механизм действия оставался неясным. Объединив усилия, Эмброс и Равкан, исследующий lin-14, выяснили, что последовательности lin-4 и lin-14, несмотря на различия в длине, комплементарны в определенных участках. Последующие эксперименты показали, что микроРНК lin-4 подавляет lin-14, связываясь с соответствующей комплементарной последовательностью своей мРНК на посттранскрипционной стадии, что блокирует продукцию белка lin-14. Хотя открытие нового принципа управления генной активностью в настоящее время не имеет прямого клинического применения, известно, что микроРНК могут служить биомаркерами некоторых опухолей и рассматриваются как потенциальные мишени для терапии.
