Джерри Менделл из Университета штата Огайо и его коллеги из семи стран сообщили о неудаче третьей фазы испытаний генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. В мультицентровом рандомизированном исследовании EMBARK участвовали 124 ребенка в возрасте от 4 до 7 лет с данным диагнозом. Около половины из них получили плацебо, а другой половине была введена доза деландистрогена моксепарвовека, содержащая 1,33 × 10^14 векторных геномов на килограмм массы тела. Этот препарат представляет собой рабочую копию гена дистрофина, связанного с заболеванием, использующую аденоассоциированный вирусный вектор rh74. Результаты исследования были опубликованы в журнале Nature Medicine.
Через 52 недели среднее изменение симптомов по шкале NSAA составило 2,57 в основной группе и 1,92 в контрольной; разница составила 0,65 балла (95-процентный доверительный интервал от −0,45 до 1,74; p = 0,2441), что является статистически незначимым результатом. Аналогично, результаты по отдельным моторным навыкам также не показали значительных различий. Авторы исследования предполагают, что это может быть связано с относительно коротким сроком наблюдения. Наблюдение за пациентами продолжается, как и другие текущие испытания препарата.