Новый препарат для ингаляционной генной терапии муковисцидоза (CF), BI 3720931, проходит испытания в рамках клинического исследования, проводимого в Великобритании и Европе. Исследование под названием LENTICLAIR 1 направлено на определение безопасности, переносимости и эффективности этого лечения, особенно для пациентов, которые не реагируют на терапию модуляторами CFTR.
Муковисцидоз — это генетическое заболевание, вызываемое мутациями в гене CFTR, что приводит к образованию густой слизи в легких и пищеварительной системе. Хотя терапия модуляторами CFTR значительно улучшила исходы для многих пациентов, примерно 10–15% людей с муковисцидозом не получают пользы от этих препаратов. BI 3720931 использует лентивирусную векторную генную терапию для доставки функциональной копии гена CFTR непосредственно в клетки дыхательных путей, с целью улучшения функции легких и замедления прогрессирования заболевания.
Как проходит испытание?
Исследование LENTICLAIR 1 состоит из двух фаз:
Все участники продолжат свое стандартное лечение муковисцидоза на протяжении всего исследования. Исследователи будут контролировать функцию легких и общее состояние здоровья с помощью регулярных клинических обследований.
В испытании примут участие около 36 взрослых участников на площадках в Великобритании, Франции, Италии, Нидерландах и Испании. После завершения первоначального 24-недельного периода исследования участники будут находиться под наблюдением в рамках долгосрочного исследования LENTICLAIR-ON для оценки стойкости эффекта лечения.
Предыдущие попытки генной терапии при муковисцидозе
Генная терапия муковисцидоза является областью исследований на протяжении десятилетий. Ранние испытания с использованием аденовирусных и невирусных векторов столкнулись с проблемами, связанными с иммунными реакциями и ограниченной длительностью экспрессии генов.
Взгляд в будущее
Результаты этого испытания помогут определить, сможет ли BI 3720931 предложить долгосрочный вариант лечения пациентам с муковисцидозом, которым в настоящее время не хватает эффективных методов лечения. Хотя генная терапия несет в себе большие надежды, она все еще находится на стадии экспериментов, и ее клиническое применение будет зависеть от успеха этого и будущих испытаний.
Если окажется эффективной, лентивирусная генная терапия может стать значительным шагом вперед в лечении муковисцидоза и других генетических заболеваний легких. Однако, как и любое экспериментальное лечение, для его широкого внедрения потребуется одобрение регулирующих органов и проведение более крупных исследований.
Муковисцидоз — это генетическое заболевание, вызываемое мутациями в гене CFTR, что приводит к образованию густой слизи в легких и пищеварительной системе. Хотя терапия модуляторами CFTR значительно улучшила исходы для многих пациентов, примерно 10–15% людей с муковисцидозом не получают пользы от этих препаратов. BI 3720931 использует лентивирусную векторную генную терапию для доставки функциональной копии гена CFTR непосредственно в клетки дыхательных путей, с целью улучшения функции легких и замедления прогрессирования заболевания.
Как проходит испытание?
Исследование LENTICLAIR 1 состоит из двух фаз:
- Фаза 1: Участники получают возрастающие дозы BI 3720931 для оценки безопасности и определения оптимальной дозировки.
- Фаза 2: Участникам случайно назначают получение одной из двух выбранных доз BI 3720931 или плацебо в двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании.
Все участники продолжат свое стандартное лечение муковисцидоза на протяжении всего исследования. Исследователи будут контролировать функцию легких и общее состояние здоровья с помощью регулярных клинических обследований.
В испытании примут участие около 36 взрослых участников на площадках в Великобритании, Франции, Италии, Нидерландах и Испании. После завершения первоначального 24-недельного периода исследования участники будут находиться под наблюдением в рамках долгосрочного исследования LENTICLAIR-ON для оценки стойкости эффекта лечения.
Предыдущие попытки генной терапии при муковисцидозе
Генная терапия муковисцидоза является областью исследований на протяжении десятилетий. Ранние испытания с использованием аденовирусных и невирусных векторов столкнулись с проблемами, связанными с иммунными реакциями и ограниченной длительностью экспрессии генов.
- Консорциум генной терапии муковисцидоза Великобритании ранее проводил клиническое испытание фазы IIb в 2015 году с использованием невирусной липосомальной генной терапии, которая показала умеренное улучшение функции легких, но требовала повторного введения доз. Терапии на основе лентивирусных векторов, такие как BI 3720931, предназначены для обеспечения более длительной экспрессии генов и потенциального снижения потребности в частом введении препарата.
Взгляд в будущее
Результаты этого испытания помогут определить, сможет ли BI 3720931 предложить долгосрочный вариант лечения пациентам с муковисцидозом, которым в настоящее время не хватает эффективных методов лечения. Хотя генная терапия несет в себе большие надежды, она все еще находится на стадии экспериментов, и ее клиническое применение будет зависеть от успеха этого и будущих испытаний.
Если окажется эффективной, лентивирусная генная терапия может стать значительным шагом вперед в лечении муковисцидоза и других генетических заболеваний легких. Однако, как и любое экспериментальное лечение, для его широкого внедрения потребуется одобрение регулирующих органов и проведение более крупных исследований.
