FDA США одобрило препарат Pfizer (Hympavzi) для лечения гемофилии

2024-10-19 22:22 Новости мировой медицины

11 октября (Reuters) — Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило инъекцию раз в неделю от Pfizer для двух основных типов редкого нарушения свертываемости крови, известного как гемофилия.

Препарат, Hympavzi, вводится подкожно с помощью автоматического инъектора для предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с гемофилией А или В в возрасте 12 лет и старше.

Это заболевание в основном затрагивает мужчин и может вызывать спонтанные и потенциально серьезные кровотечения после травм или хирургических вмешательств. Hympavzi стал вторым препаратом для лечения гемофилии, получившим одобрение FDA в этом году, после того как в апреле агентство дало зеленый свет генотерапии гемофилии B Beqvez.

"Hympavzi нацелен на снижение текущей нагрузки от лечения, удовлетворяя важные потребности этих пациентов, включая многих, кто нуждался в частых и трудоемких инфузиях через вену", — сказала Сучитра Ачарья, директор программы по нарушениям свертываемости крови в медицинском центре детей Коэна.

Препарат был одобрен на основании результатов клинического исследования III фазы, в котором участвовали 116 пациентов с гемофилией А или В, где препарат показал превосходство над стандартным лечением с 92%-ным снижением частоты кровотечений через 12 месяцев по сравнению со стандартом лечения.

Препарат предназначен для применения у пациентов, у которых отсутствуют антитела к факторам VIII или IX, необходимым для обеспечения гемостаза в организме.

Препарат одобрен для пациентов без антител, которые останавливают выработку белков свертывания крови, называемых факторами VIII или IX.

Pfizer также разрабатывает генотерапию совместно с Sangamo Therapeutics для лечения гемофилии А.

Источник: https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-pfizers-drug-rare-bleeding-disorder-2024-10-11/